Совсем скоро в европейской медицинской практике произойдет революционное событие – одобрение первого практического применения генной терапии для лечения редкой генетической болезни, лишающей пациентов способности усваивать жиры.

Принцип такой терапии на первый взгляд кажется довольно простым: дефект, обнаруженный в какой-либо части генетического кода человека, заменяют созданным в лабораторных условиях генным материалом, обладающим необходимыми свойствами. Однако на деле не все так просто. В ходе клинических испытаний один пациент умер, другие – заболели лейкемией. До настоящего времени ни в США, ни в Европе генная терапия не применялась.

Европейский комитет по медицинской продукции рассмотрел применение препарата Glybera для лечения больных, страдающих наследственным дефицитом липопротеинлипазы, единственным средством для облегчения состояния которых до сих пор являлась строгая безжировая диета.

Новый метод лечения, основанный на применении вируса, инфицирующего мускульную ткань и вводящего в организм больного аналог неповрежденного гена, рассчитан на пациентов, которые страдают панкреатитом и не реагируют на диету. Данное решение, по мнению представителей компании UniQure, являющейся производителем данного препарата, является довольно значимым событием не только для больных, но и для медицины в целом.

По данным – eurolab.ua